Actualizando la interesante información que nos ofreció, nos alegramos de saber que ha sido galardonada con un Pasaporte de Innovación bajo la Vía de Acceso y Licencias Innovadoras (ILAP, por su sigla en inglés)) de la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios del Reino Unido (MHRA, por su sigla en inglés), para perseguir el acceso acelerado de los pacientes a nuestro primer tratamiento de su clase para la displasia congénita espondiloepifisaria (SEDc).
La SEDc es un trastorno óseo genético poco común que está presente desde el nacimiento y está asociado con deformidades esqueléticas que empeoran con la edad, algunas de las cuales pueden poner en peligro la vida y requerir procedimientos quirúrgicos repetidos. Su programa de terapia génica líder se está desarrollando para el tratamiento de SEDc en pacientes pediátricos, para quienes actualmente no existe una terapia modificadora de la enfermedad disponible.
La SEDc es un trastorno óseo genético poco común que está presente desde el nacimiento y está asociado con deformidades esqueléticas que empeoran con la edad, algunas de las cuales pueden poner en peligro la vida y requerir procedimientos quirúrgicos repetidos. Su programa de terapia génica líder se está desarrollando para el tratamiento de SEDc en pacientes pediátricos, para quienes actualmente no existe una terapia modificadora de la enfermedad disponible.
Las ILAP tienen como objetivo acelerar el tiempo de comercialización, facilitando el acceso seguro, temprano y económicamente sostenible de los pacientes a los medicamentos.
