viernes, 24 de julio de 2020

Últimas noticias y datos sobre el ensayo clínico de QED

El laboratorio QED nos ha enviado  una actualización sobre la fase Propel 2 perteneciente a su ensayo clínico multicéntrico con Infigratinib.
Como sabréis, esta compañía tiene actualmente activados tres centros en España donde comienza la fase observacional Propel: 
Hospital Virgen de la Victoria en Málaga , Hospital Vithas San José en Vitoria y Hospital La paz en Madrid.

Os dejamos el enlace para que podáis acceder a la información original en inglés y un documento donde podéis leer la información traducida al español,.

Si necesitáis más información no dudéis en poneros en contacto con nosotras
Fundacion ALPE
acondro@fundacionalpe.org



La Terapéutica QED De BridgeBio Pharma Dosifica A Su Primer Niño En La Fase 2 Del Ensayo Clínico De La Medicina En Investigación Infigratinib En La Acondroplasia


SAN FRANCISCO - 15 de julio de 2020 - QED Therapeutics, afiliada de BridgeBio Pharma, Inc. (Nasdaq: BBIO), anunció hoy que el primer niño con acondroplasia ha sido dosificado con el medicamento en investigación infigratinib, una molécula pequeña disponible por vía oral, que se dirige a la hiperactividad de los fibroblastos factor de crecimiento receptor 3 (FGFR3) en el ensayo clínico PROPEL 2 Fase 2 La acondroplasia es la causa más común de estatura baja desproporcionada. 1  
"Con la evidencia preclínica que muestra un mayor crecimiento en los huesos largos, la columna vertebral y los huesos craneales, incluida la base del cráneo, existe la posibilidad de que infigratinib ayude a los niños con acondroplasia al disminuir el impacto de complicaciones médicas graves", dijo el profesor Ravi Savarirayan. MB, BS, MD, Ph.D., genetista clínico y líder del grupo de biología esquelética y enfermedad en el Instituto de Investigación Infantil Murdoch en Australia y el investigador principal del ensayo PROPEL 2. "Además, el infigratinib se está estudiando como una dosis una vez al día por vía oral, que es un factor importante para la administración de terapias a niños con acondroplasia".
La acondroplasia es causada por una alteración en el gen FGFR3 , que hace que la proteína FGFR3 sea demasiado activa. 1 Esto interfiere con el desarrollo esquelético y puede provocar alteraciones en el crecimiento óseo. 1 Infigratinib es un medicamento oral en investigación diseñado para reducir la actividad de FGFR3.
"El comienzo de este ensayo clínico es la culminación de más de dos años de trabajo: primero para asegurar los derechos para desarrollar infigratinib, que buscamos después de la publicación de datos relacionados con su potencial en la acondroplasia, y luego establecer datos preclínicos que muestren la eficacia y seguridad de dosis muy bajas de la molécula ", dijo Michael Henderson, MD, CEO de QED Therapeutics. “Infigratinib ilustra el corazón de lo que BridgeBio se propuso hacer: aprovechar la ciencia de la más alta calidad para identificar y desarrollar terapias potenciales que se dirijan a condiciones genéticamente controladas en su origen. Nuestra esperanza es que una dosis oral diaria de infigratinib, que se dirige directamente al FGFR3, pueda proporcionar beneficios para la salud de los niños con acondroplasia ".
El ensayo PROPEL 2 es un ensayo de aumento de dosis y expansión de dosis de Fase 2 y el primer ensayo clínico para estudiar infigratinib a dosis bajas en niños con acondroplasia. El objetivo del estudio es evaluar la seguridad y medir los cambios desde el inicio en la velocidad de altura anualizada y los cambios en otros factores de salud. Para ser elegible para el ensayo, los niños primero deben completar un período de evaluación de seis meses en el estudio prospectivo de evaluación clínica PROPEL .
Sobre QED Therapeutics
Terapéutica QED, afiliado de BridgeBio Pharma, es una compañía de biotecnología enfocada en medicina de precisión para enfermedades causadas por FGFR. Nuestro principal candidato de investigación es el infigratinib (BGJ398), un inhibidor selectivo de la tirosina quinasa FGFR1-3 administrado por vía oral que estamos evaluando en estudios clínicos para el tratamiento de la acondroplasia. Planeamos realizar más ensayos clínicos para evaluar el potencial de infigratinib para tratar pacientes con tipos de tumores causados ​​por FGFR y trastornos raros. A dosis mucho más altas, el infigratinib ha mostrado una actividad que creemos que es significativa en las medidas clínicas, como la tasa de respuesta general, en pacientes con colangiocarcinoma resistente a la quimioterapia con fusiones de FGFR2 y carcinoma urotelial avanzado con alteraciones genómicas de FGFR3.
Para obtener más información sobre QED Therapeutics, visite el sitio web de la compañía en www.qedtx.com .
Sobre BridgeBio Pharma, Inc.
BridgeBio es un equipo de experimentados descubridores de drogas, desarrolladores e innovadores que trabajan para crear medicamentos que alteran la vida y que se dirigen a las enfermedades genéticas bien caracterizadas en su origen. BridgeBio se fundó en 2015 para identificar y promover medicamentos transformadores para tratar a pacientes que padecen enfermedades mendelianas, que son enfermedades que surgen de defectos en un solo gen y cánceres con factores genéticos claros. La cartera de BridgeBio de más de 20 programas de desarrollo incluye candidatos de productos que van desde el descubrimiento temprano hasta el desarrollo en etapas avanzadas. Para más información, visite bridgebio.com .
Declaraciones prospectivas de BridgeBio Pharma
Este comunicado de prensa contiene declaraciones a futuro. Las declaraciones que hacemos en este comunicado de prensa pueden incluir declaraciones que no son hechos históricos y se consideran prospectivas en el sentido de la Sección 27A de la Ley de Valores de 1933, según enmendada (la "Ley de Valores"), y la Sección 21E de los Valores Ley de intercambio de 1934, enmendada (la "Ley de intercambio"), que generalmente se identifica mediante el uso de palabras como "anticipa", "cree", "estima", "espera", "pretende", "puede" “Planes”, “proyectos”, “búsquedas”, “debería”, “voluntad” y variaciones de tales palabras o expresiones similares. Tenemos la intención de que estas declaraciones prospectivas estén cubiertas por las disposiciones de puerto seguro para las declaraciones prospectivas contenidas en la Sección 27A de la Ley de Valores y la Sección 21E de la Ley de Intercambio y estamos haciendo esta declaración con el fin de cumplir con esas disposiciones de puerto seguro. Estas declaraciones prospectivas, incluidas las declaraciones relacionadas con el tiempo, las expectativas, los planes y el éxito potencial del ensayo clínico Fase 2 PROPEL 2 de QED Therapeutics, el proceso de aprobación reglamentaria, los diseños de ensayos clínicos, los planes de desarrollo clínico, los resultados de los ensayos clínicos, el tiempo y La finalización del PROPEL 2 y otros ensayos clínicos, el potencial clínico y terapéutico de infigratinib para el tratamiento de la acondroplasia u otras enfermedades impulsadas por FGFR, reflejan nuestros puntos de vista actuales sobre nuestros planes, intenciones, expectativas, estrategias y perspectivas, que se basan en la información actualmente disponible para nosotros y en los supuestos que hemos hecho. Aunque creemos que nuestros planes, intenciones, expectativas, estrategias y perspectivas, tal como se reflejan o sugieren en esas declaraciones prospectivas, son razonables, no podemos garantizar que los planes, intenciones, expectativas o estrategias se alcanzarán o alcanzarán. Además, los resultados reales pueden diferir materialmente de los descritos en las declaraciones prospectivas y se verán afectados por una serie de riesgos, incertidumbres y suposiciones, que incluyen, entre otros, la capacidad de QED Therapeutics para continuar o completar su Fase 2 PROPEL 2 ensayo clínico, ensayos clínicos en curso y planificados de infigratinib para el tratamiento potencial de la acondroplasia y otros impulsos de FGFR, la disponibilidad de datos de estos ensayos, Los datos anteriores de estudios clínicos preclínicos y anteriores no son indicativos de datos futuros de ensayos clínicos, su capacidad para avanzar el infigratinib en el desarrollo clínico de acuerdo con sus planes y el momento de estos eventos, así como los riesgos establecidos en la sección Factores de riesgo del Informe trimestral más reciente de BridgeBio Pharma, Inc. en el Formulario 10-Q y nuestras otras presentaciones ante la SEC. Además, QED Therapeutics opera en un entorno muy competitivo y que cambia rápidamente en el que surgen nuevos riesgos de vez en cuando. Excepto por lo requerido por la ley aplicable, no asumimos la obligación de actualizar públicamente ninguna declaración prospectiva, ya sea como resultado de nueva información, eventos futuros u otros. su capacidad para avanzar el infigratinib en el desarrollo clínico de acuerdo con sus planes, y el momento de estos eventos, así como los riesgos establecidos en la sección Factores de riesgo del Informe trimestral más reciente de BridgeBio Pharma, Inc. en el Formulario 10-Q y nuestras otras presentaciones ante la SEC. Además, QED Therapeutics opera en un entorno muy competitivo y que cambia rápidamente en el que surgen nuevos riesgos de vez en cuando. Salvo lo requerido por la ley aplicable, no asumimos la obligación de actualizar públicamente ninguna declaración prospectiva, ya sea como resultado de nueva información, eventos futuros o de otro tipo. su capacidad para avanzar el infigratinib en el desarrollo clínico de acuerdo con sus planes, y el momento de estos eventos, así como los riesgos establecidos en la sección Factores de riesgo del Informe trimestral más reciente de BridgeBio Pharma, Inc. en el Formulario 10-Q y nuestras otras presentaciones ante la SEC. Además, QED Therapeutics opera en un entorno muy competitivo y que cambia rápidamente en el que surgen nuevos riesgos de vez en cuando. Salvo lo requerido por la ley aplicable, no asumimos la obligación de actualizar públicamente ninguna declaración prospectiva, ya sea como resultado de nueva información, eventos futuros o de otro tipo. QED Therapeutics opera en un entorno muy competitivo y que cambia rápidamente en el que surgen nuevos riesgos de vez en cuando. Salvo lo requerido por la ley aplicable, no asumimos la obligación de actualizar públicamente ninguna declaración prospectiva, ya sea como resultado de nueva información, eventos futuros o de otro tipo. QED Therapeutics opera en un entorno muy competitivo y que cambia rápidamente en el que surgen nuevos riesgos de vez en cuando. Salvo lo requerido por la ley aplicable, no asumimos la obligación de actualizar públicamente ninguna declaración prospectiva, ya sea como resultado de nueva información, eventos futuros o de otro tipo.
  1. Institutos Nacionales de Salud. https://ghr.nlm.nih.gov/condition/achondroplasia . Consultado el 23 de junio de 2020.
Contacto de QED:
Carolyn Hawley
Canale Communications
carolyn@canalecomm.com
858-354-3581
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